La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el jueves el fármaco Leqembi para el Alzheimer, una decisión crucial que ampliará el acceso al costoso fármaco para los estadounidenses mayores.
Medicare anunció poco después de la aprobación de la FDA que ahora cubriría el tratamiento con anticuerpos para pacientes inscritos en el programa de seguro para personas mayores, aunque se aplican varias condiciones.
Para ser elegible para la cobertura, los pacientes deben estar inscritos en Medicare, haber sido diagnosticados con deterioro cognitivo leve o enfermedad de Alzheimer leve y tener un médico que participe en un sistema de recopilación de datos que el gobierno federal ha implementado para beneficiar y monitorear los riesgos del tratamiento. .
La cobertura de Medicare es un paso fundamental para ayudar a los estadounidenses mayores con Alzheimer temprano a pagar el tratamiento. Con un ingreso medio de alrededor de $30,000, la mayoría de los beneficiarios de Medicare no pueden pagar el precio anual de Eisai de $26,500 por Leqembi sin cobertura de seguro.
Leqembi es el primer tratamiento con anticuerpos contra el Alzheimer que recibe la aprobación total de la FDA. También es el primer fármaco de su tipo que tiene una cobertura integral de Medicare.
Leqembi no es un remedio. El tratamiento desaceleró el deterioro cognitivo debido a la enfermedad de Alzheimer temprana en un 27 % durante 18 meses durante el ensayo clínico de Eisai. El anticuerpo, administrado dos veces al mes por infusión intravenosa, se dirige a una proteína llamada amiloide, que está relacionada con la enfermedad de Alzheimer.
Joanna Pike, presidenta de la Asociación de Alzheimer, el grupo de cabildeo que defiende a las personas con la enfermedad, dijo que aunque Leqembi no es una cura, ayudará a los pacientes en las primeras etapas de la enfermedad a mantener su independencia y continuar con su vida diaria y gastar más tiempo con sus familias.
“Esto les da a las personas más meses para reconocer a su cónyuge, hijos y nietos”, dijo Pike en un comunicado el jueves. «También significa que tiene más tiempo para conducir con seguridad, administrar con cuidado las finanzas de su familia y dedicarse por completo a sus pasatiempos e intereses».
Sin embargo, el tratamiento conlleva serios riesgos de inflamación y sangrado cerebral. Murieron tres pacientes que participaron en el estudio de Eisai. Los científicos de la FDA dijeron que no estaba claro si Leqembi jugó un papel en esas muertes.
Según la FDA, la enfermedad de Alzheimer es la principal causa de demencia en los adultos mayores y la sexta causa principal de muerte en los Estados Unidos.
dr. David Knopman, neurólogo de Alzheimer de la Clínica Mayo en Minnesota, dijo que Leqembi mostró claramente un beneficio para el paciente en el estudio de Eisai, pero advirtió que la efectividad del tratamiento era modesta.
Knopman dijo que los pacientes adecuadamente diagnosticados e informados deberían poder tomar su propia decisión sobre tomar Leqembi después de sopesar los beneficios y riesgos del tratamiento y los posibles desafíos logísticos de encontrar un lugar para las infusiones dos veces al mes.
Cobertura de Medicare
Para obtener cobertura, Medicare requiere que los pacientes encuentren un proveedor de atención médica que participe en un sistema de registro que recopila datos del mundo real sobre los beneficios y riesgos del medicamento. El sistema es controvertido. La Asociación de Alzheimer y algunos miembros del Congreso temen que este requisito cree barreras para el tratamiento.
Existe la preocupación de que la cantidad de proveedores de atención médica que participan en dichos registros sea limitada y que las personas en pueblos rurales y otras comunidades desatendidas tengan que viajar horas para encontrar uno.
Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid han establecido un portal a nivel nacional para que sea más fácil para los proveedores de atención médica enviar los datos requeridos sobre los pacientes que reciben Leqembi. El portal, que se puede utilizar de forma gratuita, se puso en línea momentos después de la decisión de la FDA el jueves.
La representante Anna Eshoo de California, demócrata principal en el Subcomité de Salud de la Cámara, y la representante Nanette Barragan, demócrata de California, en una carta a CMS el mes pasado expresaron su preocupación de que los pacientes podrían tener problemas para encontrar un médico que participe en el sistema.
El Alzheimer generalmente se diagnostica mediante una tomografía por emisión de positrones (PET) para detectar la proteína amiloide asociada con la enfermedad o, en algunos casos, una punción lumbar. Medicare actualmente solo cubre una tomografía por emisión de positrones por vida para la demencia. No está claro si el programa planea cambiar esta política.
También existe la preocupación de que si Leqembi es ampliamente aceptado como tratamiento y la demanda del anticuerpo por parte de los pacientes es alta, es posible que haya muy pocos especialistas y lugares para administrar las infusiones.
Algunos estudios han estimado que los tiempos de espera para tratamientos con anticuerpos como Leqembi podrían oscilar entre meses e incluso años durante la próxima década, según la demanda.
Tomas Philipson, quien asesoró al comisionado de la FDA y al administrador de CMS durante la segunda administración Bush, dijo que el registro es un obstáculo innecesario y que Medicare debería eliminarlo, pero no cree que el requisito cree un obstáculo insuperable para que los pacientes accedan a Leqembi.
Cuando la demanda de Leqembi es alta, los médicos tendrían un incentivo para participar en el registro y las compañías farmacéuticas querrían ayudar, dijo Philipson, experto en economía de la salud de la Universidad de Chicago.
No está claro qué tan alta será la demanda de Leqembi, dijo. Las familias preocupadas por los efectos secundarios graves pueden optar por no tomar el tratamiento, mientras que otras decidirán que los beneficios superan los riesgos, dijo.
Altos precios
El precio de Leqembi y el perfil beneficio-riesgo del tratamiento son controvertidos.
Según CMS, los pacientes de Medicare tratados con Leqembi pagan el 20 % de su factura médica después de alcanzar el deducible de la Parte B. Según la agencia, los costos pueden variar dependiendo de si el paciente tiene cobertura adicional de Medicare u otro seguro secundario.
Según un estudio publicado en la revista JAMA Internal Medicine, los pacientes podrían esperar hasta $6600 en deducibles anuales para Leqembi a pesar de la cobertura de Medicare. El tratamiento podría costarle a Medicare tanto como $5 mil millones al año dependiendo de cuántas personas reciban las vías intravenosas, estima el estudio.
El senador Bernie Sanders, I-Vt., presidente del Comité de Salud del Senado, calificó el precio de Leqembi de «escandaloso» y escribió en una carta el mes pasado pidiendo al secretario de Salud y Servicios Humanos, Xavier Becerra, que tome medidas para reducir los costos.
Sanders dijo que los propios gastos de los pacientes para Leqembi representaron una sexta parte de los ingresos anuales totales de muchas personas mayores, y señaló que el alto costo del tratamiento podría aumentar las primas para todos los beneficiarios de Medicare.
Según Eisai, el precio de lista anual de Leqembi de $26,500 está por debajo de la estimación de la compañía de $37,600 por el valor total del tratamiento para cada paciente. El Instituto de Revisión Clínica y Económica, una organización sin fines de lucro que analiza los costos de atención médica, estimó en abril que el precio podría oscilar entre $8,900 y $21,500 al año.
Aunque Leqembi podría resultar costoso para Medicare, Philipson dijo que retrasar la cobertura del tratamiento daría como resultado un gasto de atención médica significativamente mayor, ya que las personas con enfermedad de Alzheimer leve, que puede tratarse en el hogar, progresan a una afección más grave que puede tratarse y requiere atención costosa en un hogar de ancianos.
Philipson y sus colegas de la Universidad de Chicago estimaron que un retraso de un año en la cobertura de Medicare de los tratamientos con anticuerpos contra el Alzheimer resultaría en un aumento del gasto de $6.800 millones. Para 2040, el gasto en atención médica aumentaría en $ 248 mil millones.
Beneficio Clínico
La aprobación total de la FDA se produjo el jueves después de que un panel de seis asesores externos votara unánimemente en junio a favor del beneficio clínico del fármaco para los pacientes. La junta era inusualmente pequeña y algunos miembros se jubilaron debido a conflictos de intereses.
La Academia Estadounidense de Neurología dijo en una carta de febrero a CMS que había consenso entre sus expertos en que el ensayo clínico de Leqembi de Eisai estaba bien diseñado y que los resultados eran «clínica y estadísticamente significativos».
Algunos grupos sin fines de lucro, como Public Citizen, una organización de defensa del consumidor, se opusieron firmemente a la aprobación de Leqembi por parte de la FDA. Un representante de Public Citizen le dijo al panel asesor que la evidencia que respalda los beneficios del medicamento no supera los riesgos significativos de inflamación y sangrado cerebral.
Y los funcionarios del Centro Nacional para la Investigación de la Salud y Médicos de América, también organizaciones sin fines de lucro, dijeron al panel que el ensayo clínico de Eisai no incluyó suficientes pacientes negros, que tenían un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad de Alzheimer.
Leqembi técnicamente ha sido aprobado para el mercado estadounidense desde enero, cuando la FDA aprobó el tratamiento bajo un proceso de aprobación acelerado. La FDA utiliza aprobaciones aceleradas para ahorrar tiempo y hacer que los medicamentos lleguen más rápido a los pacientes con enfermedades graves.
Pero Medicare se negó a pagar por Leqembi en ese momento, exigiendo más pruebas de que el costoso tratamiento tenía beneficios clínicos reales para los pacientes que superaban los riesgos.
La política de cobertura cautelosa del programa sigue a la controvertida aprobación de la FDA en 2021 de otro tratamiento con anticuerpos contra el Alzheimer llamado Aduhelm, también fabricado por Eisai y Biogen.
El Comité Asesor de la FDA negó la aprobación de Aduhelm porque los datos no demostraron un beneficio clínico para los pacientes. Tres asesores renunciaron después de que la agencia decidiera aprobar el tratamiento de todos modos.
Knopman es uno de los consultores que renunció tras la decisión de la FDA sobre Aduhelm. Dijo que las fechas de Leqembi son diferentes. Eisai realizó un estudio limpio que mostró que el anticuerpo tenía un beneficio clínico modesto para los pacientes, dijo Knopman.
Posteriormente, una investigación del Congreso descubrió que la aprobación de la FDA de Aduhelm estaba «plagada de irregularidades».
Sanders dijo en su carta a Becerra que la FDA «tiene la responsabilidad especial de restaurar la confianza del público después de formar una relación inapropiada con Biogen durante la revisión de la agencia de un medicamento anterior para el Alzheimer, Aduhelm».
