La sede de la empresa biofarmacéutica estadounidense Vertex Pharmaceuticals en Boston, Massachusetts, el 4 de noviembre de 2023.
José Prezioso | afp | imágenes falsas
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó la terapia genética de Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics para tratar un trastorno sanguíneo poco común que requiere transfusiones de sangre regulares en pacientes de 12 años o más, dijo Vertex el martes.
La decisión otorga a la terapia, denominada Casgevy, su segunda aprobación en Estados Unidos después de que fuera aprobada en diciembre para el tratamiento de la anemia falciforme, otro trastorno sanguíneo hereditario.
La aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos se produce más de dos meses antes de la fecha de entrada en vigor prevista para el 30 de marzo.
Casgevy, que requiere administración por centros de tratamiento autorizados con experiencia en trasplantes de células madre, estará disponible en Estados Unidos a principios de este año a un precio de lista de 2,2 millones de dólares para ambas indicaciones aprobadas, dijo Vertex en una respuesta por correo electrónico.
Hartaj Singh, analista de Oppenheimer, dijo que esperaba una “implementación lenta y constante” de la terapia y estimó las ventas máximas combinadas en alrededor de 400 millones de dólares.
«Creemos que el perfil de Casgevy se adapta bien a pacientes que no han recibido tratamiento previo», dijo Singh.
Casgevy es el primer tratamiento basado en la tecnología de edición de genes CRISPR, ganadora del Premio Nobel, que recibe aprobación para la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT) en los Estados Unidos.
CRISPR, descubierto por Jennifer Doudna y la cofundadora de CRISPR Therapeutics, Emmanuelle Charpentier, utiliza “tijeras” moleculares para recortar partes defectuosas de genes, que luego pueden desactivarse o reemplazarse con nuevas hebras de ADN normal.
Zynteglo, de su rival bluebird bio, se convirtió en la primera terapia génica basada en células en obtener la aprobación de la FDA en 2022 para tratar a pacientes adultos y pediátricos con TDT, con una recaudación récord de 2,8 millones de dólares.
La TDT, o anemia de Cooley, la forma más grave de la enfermedad, hace que los niños desarrollen una anemia potencialmente mortal que requiere transfusiones de sangre cada dos a cinco semanas.
Según el Boston Children’s Hospital, se estima que más de 100.000 personas en todo el mundo padecen talasemia dependiente de transfusiones, incluidas al menos 1.200 en los Estados Unidos.
