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El fabricante de medicamentos japonés Eisai espera que la Administración de Drogas y Alimentos apruebe por completo su tratamiento para el Alzheimer Leqembi este verano, lo que ampliaría el acceso al nuevo y costoso anticuerpo bajo Medicare.
El director ejecutivo de EE. UU., Ivan Cheung, dijo que la FDA, que otorgó la aprobación acelerada en enero, podría otorgar la aprobación completa a partir de julio si la compañía recibe una «revisión prioritaria» acelerada para mostrar una mejora significativa en el tratamiento temprano del Alzheimer.
«Literalmente estamos hablando de quizás en cinco meses, por lo que definitivamente nos movemos urgentemente con CMS ahora», dijo Cheung en una entrevista con CNBC el jueves. Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid es la agencia federal que determinará hasta qué punto Leqembi, con un precio de Eisai de $ 26,500 por año, está cubierto para pacientes con Alzheimer en etapa temprana.
La empresa que ayudó a desarrollar el fármaco. biogénicoestima que 100.000 personas serán diagnosticadas tempranamente con Alzheimer y serán elegibles para Leqembi para 2026, aunque el número de personas no diagnosticadas es casi seguro mayor.
La Asociación de Alzheimer estima que más de 2000 personas de 65 años o más progresan de una demencia leve a moderada debido a la enfermedad cada día, lo que las hace inadecuadas para Leqembi.
La etapa temprana de la enfermedad de Alzheimer generalmente afecta a personas mayores de 65 años y causa deterioro cognitivo y otros problemas. Leqembi se ha mostrado prometedor en la desaceleración de la progresión de la enfermedad en esta población, pero conlleva el riesgo de inflamación y hemorragia cerebral.
Medicare publicó una guía en abril de 2022 que limita la cobertura de medicamentos para el Alzheimer como Leqembi, que utiliza tratamientos con anticuerpos para atacar la placa que causa la enfermedad. Según el estado de aprobación acelerada actual de Eisai, Medicare solo pagará a las personas en ensayos clínicos aprobados por la FDA o los Institutos Nacionales de Salud.
Eisai ha completado su estudio de fase 3 y ya no acepta pacientes. Esto significa que la droga actualmente está fuera del alcance de la mayoría, excepto de los muy ricos. Cheung dijo que la compañía actualmente no tiene conocimiento de ningún paciente que haya logrado asegurar a Leqembi a través de Medicare.
Incluso si obtiene la aprobación total bajo el proceso de «revisión prioritaria» de la FDA, Medicare podría limitar la cobertura a los pacientes que participan en estudios de investigación aprobados por CMS, la agencia que opera los programas estatales de seguro de salud de Medicare y Medicaid.
A la espera de la respuesta de la FDA sobre el momento
La compañía presentó todos sus datos de la Fase 3 con su solicitud para la aprobación total en enero y estaba previsto que la FDA escuchara en marzo si la agencia aceptaría su solicitud. Si la agencia decide dar consideración prioritaria a la solicitud de Leqembi, podría tomar una decisión final dentro de seis meses.
Los beneficiarios de Medicare que aceptan participar en estudios de investigación respaldados por CMS que tienen un alcance más amplio que los ensayos clínicos recibirían cobertura si Leqembi recibe la aprobación total. Pero es posible que CMS pueda aceptar una cobertura aún más amplia, posiblemente sin restricciones, si la agencia determina que hay un alto nivel de evidencia que respalda el tratamiento, dijo Cheung.
«Con un alto nivel de evidencia… las restricciones deberían ser muy limitadas, o tal vez incluso ninguna, y esa es la posición de Eisai», dijo Cheung. «Creemos que los beneficiarios de Medicare deberían tener un acceso fácil, amplio y sin trabas a Leqembi porque los datos cumplen con esos criterios», dijo.
Si Medicare continúa limitando la cobertura, las personas de las comunidades rurales estarían en desventaja porque las instalaciones médicas y las universidades están muy concentradas en las ciudades más grandes.
Este mes, más de 70 miembros del Congreso pidieron al secretario de Salud, Xavier Becerra, y a la administradora de CMS, Chiquita Brooks-LaSure, que relajen las restricciones de cobertura de Leqembi para permitir un mejor acceso en todo Estados Unidos.
«Los pacientes, las familias y los cuidadores que viven en áreas rurales y desatendidas deberían tener las mismas oportunidades para acceder al tratamiento», escribieron los legisladores. «Es una enorme carga física y financiera para los beneficiarios de Medicare pasar innumerables horas viajando a instalaciones de investigación limitadas que albergan los estudios».
Los medicamentos tardarán años en llegar al mercado
Si todo va de acuerdo con las expectativas de Eisai, la FDA otorgaría la aprobación total y CMS le daría cobertura total a Leqembi. En este escenario, Eisai estima que para el tercer año del fármaco en el mercado, serán elegibles alrededor de 100.000 pacientes de Alzheimer diagnosticados tempranamente. Eisai dijo que hay suficiente capacidad de producción en las instalaciones de Biogen en Suiza.
Pero Cheung dijo que el mayor desafío en el lanzamiento de Leqembi es que los médicos no están preparados para diagnosticar el Alzheimer en etapa temprana porque hay muy pocos tratamientos. CMS también debe proporcionar un amplio reembolso por las pruebas de diagnóstico, dijo Cheung. Estos incluyen tomografías PET, que actualmente están limitadas a una por vida, y pruebas de LCR, que según la compañía se reembolsarán a una tarifa baja.
«Cada vez que necesita usar un nuevo método de diagnóstico, solo lleva tiempo», dijo Cheung. “Estos procedimientos de diagnóstico deben reembolsarse, y los radiólogos y proveedores de atención médica de todo el país deben comenzar a realizarlos. Y lleva un tiempo que la gente se acostumbre a cómo hacerlo», dijo.
Alrededor del 15% de los pacientes elegibles tienen menos de 65 años y en su mayoría tienen seguro privado, dijo Cheung. Las aseguradoras privadas están en gran medida a la espera de una decisión de cobertura de CMS, aunque algunas podrían optar por tomar sus decisiones de cobertura antes, dijo. Eisai ofrecerá asistencia de copago a las personas que tienen seguro privado, dijo Cheung.
«Hay más flexibilidad y múltiples enfoques para brindarles a estas personas un muy buen acceso a un costo de propiedad muy, muy bajo», dijo el CEO. Eisai tiene un programa para proporcionar Leqembi sin cargo a pacientes sin seguro que cumplan con los criterios de elegibilidad.
Cheung dijo que el costo anual de Leqembi de $26,500 debería disminuir con el tiempo. Actualmente, el tratamiento se administra dos veces al mes, pero Eisai está desarrollando un régimen de mantenimiento en el que los pacientes recibirían una única dosis mensual después de los primeros 18 meses de tratamiento.
«Todavía no está aprobado. Esperamos presentar una solicitud de dosificación de mantenimiento para fines del próximo año fiscal», dijo Cheung. La dosificación de mantenimiento reduciría el costo de Leqembi a la mitad, dijo.
Medicare bajo presión
CMS dijo en enero que ampliaría la cobertura si Eisai proporcionara datos que respondieran preguntas sobre la utilidad de Leqembi para frenar el deterioro cognitivo y el daño potencial de los efectos secundarios como la hemorragia cerebral.
«Una de las cosas que quiero enfatizar es, como saben, en esta clase en particular, [we] Realmente quería tener más información cuando sepamos qué van a hacer estos productos», dijo el administrador de CMS, Brooks-LaSure, el martes durante una llamada con los periodistas. «Pero seguimos abiertos a nuevos datos de fabricantes y defensores».
Eisai dice que los datos de su estudio de fase 3 responden estas preguntas con un alto nivel de evidencia, dijo Cheung.
La política de cobertura de Medicare es controvertida. La Asociación de Alzheimer, en una carta de diciembre a CMS, solicitó un informe completo y sin reservas sobre Leqembi. Robert Egge, director de políticas de la asociación, dijo que era la primera vez que CMS tomaba una decisión preventiva de no brindar cobertura estándar para una futura clase de medicamentos.
La política de Medicare surge de la controversia que rodea a Aduhelm, otro tratamiento de anticuerpos contra el Alzheimer desarrollado por Eisai y Biogen. La FDA otorgó la aprobación acelerada para este tratamiento en 2021, aunque los consultores independientes de la agencia dijeron que la evidencia no mostraba que retrasara la enfermedad. Tres consultores han renunciado debido a la decisión de la FDA. Una investigación del Congreso en diciembre encontró que la admisión de Aduhelm estaba «plagada de irregularidades».
Medicare decidió en abril pasado limitar la cobertura de todos los anticuerpos monoclonales que se dirigen a la placa cerebral para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer a la espera de más evidencia que demuestre el beneficio para los pacientes.
“No es una política sensata porque no hay razón por la que tuvieran que hacerlo de forma clasista”, dijo Egge.
La Academia Estadounidense de Neurología, la asociación de neurólogos más grande del mundo, le dijo a Medicare en una carta a principios de este mes que sus expertos acordaron que el ensayo clínico de fase 3 para Leqembi estaba bien diseñado y que los datos eran clínica y estadísticamente significativos.
Los resultados del estudio clínico, publicados en el New England Journal of Medicine, encontraron que las personas que recibieron Leqembi tuvieron un deterioro cognitivo un 27 % más lento que las que no recibieron el tratamiento durante 18 meses. Pero también hubo preocupaciones de seguridad en algunos pacientes que experimentaron inflamación y sangrado cerebral.
La muerte de un participante en un ensayo clínico en el área de Chicago también podría estar potencialmente relacionada con el lecanemab, según una carta de investigación publicada en enero en el New England Journal of Medicine.
El presidente de la AAN, Dr. Orly Avitzur, instó a CMS a revisar sus restricciones de cobertura para que haya un acceso más amplio para Leqembi en caso de que el tratamiento reciba la aprobación tradicional de la FDA.
