En esta ilustración fotográfica, el logotipo de Madrigal Pharmaceuticals se muestra en la pantalla de un teléfono inteligente.
Rafael Enrique | Imágenes SOPA | Cohete ligero | imágenes falsas
La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el jueves el primer tratamiento para una forma común y potencialmente mortal de enfermedad hepática que afecta a millones de personas en todo el mundo.
La decisión de la FDA significa Farmacéutica Madrigal ha tenido éxito en un área de enfermedades en la que varias empresas más grandes han fracasado o todavía están intentando entrar. Las acciones de Madrigal subieron más del 20% en las operaciones ampliadas del jueves tras la aprobación.
Novo Nordisk Y Eli Lilly están probando sus respectivas inyecciones exitosas para bajar de peso para tratar el mismo tipo de enfermedad hepática, llamada esteatohepatitis no alcohólica o NASH.
El fármaco de Madrigal, comercializado como Rezdiffra, está aprobado específicamente para el tratamiento de pacientes con EHNA que también tienen cicatrices hepáticas de moderadas a avanzadas. Según la FDA, el tratamiento debe combinarse con dieta y ejercicio.
NASH es una forma grave de enfermedad hepática caracterizada por una acumulación excesiva de grasa e inflamación en el hígado y puede provocar cicatrices en el hígado, también llamadas fibrosis, así como insuficiencia hepática y cáncer de hígado. La afección suele ir acompañada de otros problemas de salud como hipertensión arterial, diabetes tipo 2 y obesidad.
Según una estimación citada por la FDA, aproximadamente entre 6 y 8 millones de personas en los Estados Unidos padecen NASH con cicatrización hepática de moderada a avanzada.
Madrigal dijo en un comunicado que el medicamento estaría disponible en abril. La compañía también dijo que ha creado un programa de asistencia para ayudar a las personas sin seguro a acceder a Rezdiffra. Madrigal no reveló cuánto costará el tratamiento.
«Hasta ahora, los pacientes con NASH que también tenían cicatrices hepáticas significativas no tenían ningún medicamento que pudiera abordar directamente el daño hepático», dijo el Dr. Nikolay Nikolov, director interino de la Oficina de Inmunología e Inflamación de la FDA.
El medicamento de Madrigal recibió específicamente una “aprobación acelerada” de la FDA. Esta designación permite que los medicamentos se liberen más rápidamente si abordan una necesidad médica no cubierta para enfermedades graves y requiere que el fabricante del medicamento estudie más a fondo el tratamiento y verifique su beneficio clínico.
El fármaco de Madrigal activa un receptor de hormona tiroidea en el hígado, lo que ayuda a reducir la acumulación de grasa. Los pacientes lo toman por vía oral todos los días.
En un estudio de última etapa publicado el mes pasado, Rezdiffra ayudó a aliviar los síntomas de NASH y mejorar las cicatrices en el hígado sin empeorar la afección. En particular, la tasa de eventos adversos graves fue comparable entre el grupo de pacientes que tomó el medicamento y otro grupo que recibió un placebo.
Los efectos secundarios más comunes relacionados con el tratamiento fueron diarrea, náuseas y vómitos.
Algunos especialistas han comenzado a referirse a NASH como esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, o MASH, para evitar un lenguaje potencialmente estigmatizante.
