La Administración de Alimentos y Medicamentos anunció el viernes que la agencia había otorgado la aprobación. Pfizeres el tratamiento de un trastorno genético poco común de la coagulación sanguínea, lo que la convierte en la primera terapia genética de la compañía en recibir aprobación en los Estados Unidos.
La agencia dio luz verde al medicamento, comercializado como Beqvez, para adultos con hemofilia B de moderada a grave que cumplan ciertos requisitos.
El tratamiento estará disponible con receta médica para pacientes elegibles este trimestre, dijo a CNBC un portavoz de Pfizer. El portavoz añadió que el precio es de 3,5 millones de dólares, lo que lo convierte en uno de los medicamentos más caros de Estados Unidos.
Según un grupo de defensa, más de 7.000 personas en Estados Unidos viven con esta debilitante enfermedad, que afecta predominantemente a los hombres. La afección es causada por niveles insuficientes de cierta proteína que ayuda a la coagulación de la sangre, detiene el sangrado y sella las heridas. Sin esta proteína, llamada factor IX, los pacientes con hemofilia B tienen hematomas más fácilmente y sangran con más frecuencia y durante períodos más prolongados.
Beqvez es un tratamiento único diseñado para permitir que los pacientes produzcan factor IX por sí mismos y prevengan y controlen las hemorragias. En un estudio de última etapa, se descubrió que el fármaco era superior al tratamiento estándar, a menudo engorroso, para la hemofilia B, en el que la proteína se administra a través de las venas varias veces por semana o por mes.
“Muchas personas con hemofilia B luchan contra el compromiso y la alteración de su estilo de vida. [factor IX] infusiones, así como episodios de sangrado espontáneo que pueden provocar daño doloroso en las articulaciones y problemas de movilidad”, dijo Adam Cuker, director del Programa Integral y de Trombosis por Hemofilia de Penn Medicine, en un comunicado de prensa de Pfizer el viernes.
El fármaco de Pfizer «tiene el potencial de ser transformador para los pacientes elegibles al reducir la carga médica y del tratamiento a largo plazo», añadió Cuker.
La aprobación es un gran paso para Pfizer, que está tratando de recuperar su equilibrio después de la rápida caída de su negocio de Covid el año pasado. La empresa está apostando fuertemente por medicamentos contra el cáncer y tratamientos para otras áreas de enfermedades para dar un giro a su negocio.
Pfizer es una de varias empresas que invierten en el campo de rápido crecimiento de las terapias genéticas y celulares: tratamientos únicos y costosos que se dirigen a la fuente genética o celular de un paciente para curar o alterar significativamente el curso de una enfermedad. Algunos expertos en salud esperan que estas terapias reemplacen los tratamientos tradicionales de por vida que las personas toman para tratar enfermedades crónicas.
Pfizer recibió los derechos para producir y comercializar Beqvez de Spark Therapeutics en 2014.
La compañía ofrece a los pagadores un programa de garantía para cubrir a los pacientes que reciben Beqvez, dijo un portavoz a CNBC. Pfizer espera que este programa “proporcione protección financiera al asegurar contra el riesgo de falla de eficacia”, afirma el comunicado de prensa.
La terapia génica competirá con Hemgenix de CSL Behring, con sede en Australia, un fármaco similar que recibió la aprobación de la FDA para la hemofilia B en 2022. Este medicamento tiene un precio de lista similar en Estados Unidos de 3,5 millones de dólares antes de seguros y otros descuentos.
En particular, algunos expertos en salud han dicho que los altos costos y los problemas logísticos, entre otras cosas, han limitado el lanzamiento de Hemgenix y otra terapia genética aprobada para la hemofilia A, más común.
Pfizer también está buscando la aprobación de la FDA para su anticuerpo experimental marstacimab para tratar la hemofilia A y B. La compañía también está desarrollando una terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético que causa el debilitamiento gradual de los músculos.
