![Las nuevas terapias genéticas de células falciformes son un gran avance, pero los precios siguen siendo demasiado altos](https://image.cnbcfm.com/api/v1/image/107377753-17087176691708717666-33452446787-1080pnbcnews.jpg?v=1708717668&w=750&h=422&vtcrop=y)
La aprobación de dos terapias genéticas para tratar la anemia falciforme ha dado esperanza a los pacientes que padecen esta debilitante enfermedad que afecta predominantemente a personas de raza negra y de color.
Las autoridades sanitarias se enfrentan ahora al desafío de encontrar una manera de garantizar un acceso equitativo a los costosos tratamientos.
Los debilitantes episodios de dolor causados por el trastorno genético de la sangre hacen que la vida sea impredecible para pacientes como Michael Goodwin. La anemia falciforme lo obligó a dejar su trabajo y lo separó temporalmente de su familia.
“A veces puedo estar en el hospital 20 días al mes”, dijo Goodwin, de 36 años. “He estado mucho más en el hospital a medida que crecí, lo que me duele porque ahora tengo un hijo y estoy casada”.
Aun así, duda en probar las nuevas terapias genéticas únicas porque requieren meses de preparación médica intensiva, incluida la quimioterapia, para preparar las células madre de la médula ósea de los pacientes para su extracción y edición genética.
A Goodwin también le preocupan los costes. Farmacéutica Vértex‘La terapia génica Casgevy cotiza $ 2,2 millones mientras Azulejo OrgánicoEl tratamiento ofrecido por Lyfgenia cuesta 3,1 millones de dólares.
“Tengo seguro, pero… ya tengo facturas médicas”, dijo.
Cuando se aprobaron las terapias en diciembre, se consideraron un avance muy esperado en el tratamiento de la enfermedad. Pero los obstáculos para garantizar la igualdad de acceso y la falta de infraestructura existente para administrar los tratamientos emergentes han planteado dudas sobre cuántas personas realmente se beneficiarán de ellos.
Muestra de sangre de un paciente que dio positivo por anemia falciforme.
Kitsawet Saethao | Stock | imágenes falsas
Para la Dra. Para Julie Kanter, directora de la Clínica de Hoz para Adultos de la Universidad de Alabama en Birmingham, la vacilación de Goodwin a la hora de buscar tratamiento no es una sorpresa.
«Estimo que incluso si abriéramos las puertas a todos los que reciben esta terapia hoy, como máximo el 10% de las personas afectadas por la anemia falciforme querrían esta terapia», dijo Kanter, quien también es presidente de la Alianza Nacional de Centros de Anemia Falciforme. “E incluso eso sería demasiado para nosotros en este momento”.
Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades estiman que más de 100.000 estadounidenses padecen anemia falciforme y entre el 50 y el 60 por ciento de ellos están cubiertos por el programa de seguro federal y estatal Medicaid.
Kanter dijo que llevará tiempo desarrollar capacidades y establecer instalaciones en todo el país para tratar a pacientes a gran escala.
“Realmente esperamos que con la Alianza Nacional de Centros de Células Falciformes podamos fortalecer nuestros centros para brindar una mejor atención a las personas con esta enfermedad en general, algo que no hemos podido hacer antes porque el costo es un problema”, dijo.
Un nuevo modelo de pago trae consigo altos costos
Mientras descubren cómo aumentar la capacidad de tratamiento, los funcionarios estatales y federales están lidiando con cómo dar acceso a los nuevos y costosos tratamientos a los miles de pacientes cubiertos por el programa de red de seguridad de Medicaid.
“Nos da la oportunidad de ayudar a personas con afecciones para las que no existen tratamientos satisfactorios. Pero creo que la consideración inmediata es que los costos son muy altos. Y los presupuestos estatales simplemente no pueden manejar esto por sí solos”, dijo Kate McEvoy, directora ejecutiva de la Asociación Nacional de Directores de Medicaid.
Un análisis de la Universidad de Washington encontró que a un precio de $2 millones o menos, los tratamientos de terapia génica de una sola vez proporcionarían un valor aceptable y compensarían los costos médicos y de calidad de vida de por vida para los pacientes con anemia falciforme aguda. Muchos enfermos requieren múltiples hospitalizaciones y transfusiones de sangre, lo que puede provocar que no puedan trabajar.
Sin embargo, los investigadores concluyeron que un precio más bajo, de alrededor de 1 millón de dólares, ayudaría a garantizar un mayor acceso.
La administración Biden iniciará negociaciones en las próximas semanas con Vertex y Bluebird Bio para obtener descuentos para los planes estatales de Medicaid, con pagos vinculados a los resultados de salud de los pacientes. Es parte del Modelo de Acceso a Terapia Genética y Celular de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid, cuyo objetivo es aumentar el acceso a nuevos tratamientos de alto costo. La aprobación de los tratamientos contra la anemia falciforme llevó a la administración a comenzar a implementar el nuevo programa de demostración de pagos un año antes, a partir de enero de 2025.
«Probablemente hay alrededor de 100 terapias en proceso en la FDA que se encuentran en etapas avanzadas de uso… por lo que esta es una prioridad en tiempo real en términos de desarrollo de estrategias que fortalecerán la capacidad de los programas de Medicaid para cubrir los tratamientos». dijo McEvoy.
Las conversaciones directas con los fabricantes de medicamentos para la anemia falciforme se llevan a cabo a petición de las grandes empresas farmacéuticas. merck están demandando a la administración Biden por las negociaciones de precios de Medicare en virtud de la Ley de Reducción de la Inflación que comenzó en febrero. Estas discusiones podrían resultar en ofertas de precios significativamente más bajos para los primeros diez medicamentos seleccionados para la negociación.
Sin embargo, en la conferencia telefónica sobre resultados trimestrales de Vertex de este mes, los ejecutivos expresaron confianza en el proceso de negociación del caso. Dijeron que las discusiones con agencias estatales individuales de Medicaid ayudarían a garantizar un amplio acceso y abordar las disparidades de larga data en la atención en la comunidad con anemia falciforme.
«No estamos esperando la manifestación para asegurar el acceso a los pacientes asegurados a través de Medicaid», dijo a los analistas Steve Arbuckle, vicepresidente ejecutivo y director de operaciones de Vertex. «Si nos fijamos en el perfil de Casgevy, es tan increíblemente sólido que en realidad estamos hablando de un acuerdo basado en resultados, que analiza si un número muy, muy pequeño de pacientes podría no responder».
Los empresarios están tomando nota de esto
Los planes de salud de empleadores privados también están lidiando con cómo pagar un número cada vez mayor de tratamientos novedosos con precios de siete cifras, dijo Dan Mendelson, director ejecutivo de Morgan Health, cuya compañía se centra en programas de salud en el lugar de trabajo.
“Muchos empleadores están estudiando terapias celulares y genéticas, viendo los costos y aprovechando los beneficios. Saben que las terapias son valiosas”, dijo Mendelson. Pero para las empresas más pequeñas, «un caso podría exceder el costo de asegurar a toda una población en el transcurso de un año, y el empleador ni siquiera sabe si el empleado se quedará».
Morgan Health está explorando nuevos modelos de pago de riesgo compartido que podrían ayudar a las pequeñas y medianas empresas a cubrir los crecientes costos de los tratamientos especializados que llegan al mercado.
Goodwin está cubierto por el plan de seguro médico del empleador de su esposa. Todavía no ha explorado qué cobertura de seguro ofrece su plan para los nuevos tratamientos para la anemia falciforme porque todavía no está seguro de si son adecuados para él.
“Si pudieran garantizarme el resultado, que no tengo anemia falciforme… lo haría en un abrir y cerrar de ojos. En poco tiempo”, dijo.
Además de las discusiones sobre pagos, Vertex y Bluebird Bio están tomando medidas para educar a los médicos y a las comunidades de pacientes sobre los beneficios de sus nuevos tratamientos.
Vertex espera comenzar el tratamiento del primer paciente comercial en las próximas semanas. Bluebird dijo que espera que su primer paciente inicie Lyfgenia en el primer trimestre.
Corrección: Eli Lilly no está demandando a la administración Biden por la Ley de Reducción de la Inflación. Una versión anterior de esta historia expresó esto erróneamente.