Kena Betancur | Noticias Corbis | imágenes falsas
Pfizer anunció el miércoles que su terapia genética experimental para un raro trastorno genético de la coagulación sanguínea tuvo éxito en un gran ensayo en etapa avanzada, allanando el camino para una posible aprobación.
El medicamento, utilizado para tratar la hemofilia A, podría ser la segunda terapia genética de la compañía en el mercado estadounidense, después de Beqvez, que fue aprobado en abril para tratar un tipo menos común de trastorno de la coagulación sanguínea llamado hemofilia B.
Pfizer está codesarrollando la terapia Terapéutica Sangamocuyas acciones subieron más del 60% el miércoles después de la publicación de los datos. Las acciones de Pfizer se mantuvieron estables el miércoles.
Pfizer es una de varias compañías farmacéuticas que invierten en el campo de rápido crecimiento de las terapias genéticas y celulares: tratamientos únicos y costosos que se dirigen a la fuente genética o celular de un paciente para curar una enfermedad o alterar significativamente su curso. Algunos expertos de la industria esperan que estas terapias reemplacen los tratamientos tradicionales de por vida que los pacientes toman para tratar enfermedades crónicas.
La hemofilia A es una enfermedad de por vida causada por una deficiencia del factor VIII de la proteína de coagulación sanguínea. Sin cantidades suficientes de esta proteína, la sangre no puede coagularse adecuadamente, lo que aumenta el riesgo de sangrado espontáneo y sangrado severo después de la cirugía. La enfermedad ocurre en aproximadamente 25 de cada 100.000 nacimientos masculinos en todo el mundo, dijo Pfizer en un comunicado de prensa, citando datos.
Pfizer dijo que su tratamiento único redujo significativamente la cantidad de episodios hemorrágicos anuales en pacientes con hemofilia A de moderada a grave después de 15 meses. La compañía dijo que el medicamento también funciona mejor que el tratamiento estándar actual para la enfermedad, que implica infusiones de rutina que reemplazan la proteína del factor VIII.
«Para las personas con hemofilia A, no se puede subestimar el impacto físico y emocional resultante de la necesidad de prevenir y tratar episodios hemorrágicos mediante infusiones o inyecciones intravenosas frecuentes», afirmó el Dr. Andrew Leavitt, investigador principal del estudio, en un comunicado.
Pfizer dijo que el estudio estaba en curso y que se presentarían más datos en las próximas reuniones médicas.
Si se aprueba, la terapia de Pfizer enfrentará competencia Farmacéutica BioMarinEl tratamiento único de BioMarin con Roctavian ha tenido un comienzo lento desde que fue aprobado en los EE. UU. el año pasado. Esto plantea la cuestión de cuántos pacientes tomarían el medicamento de Pfizer si llegara al mercado.
Según se informa, BioMarin está considerando deshacerse de su terapia para la hemofilia A de 2,9 millones de dólares.